多发性骨髓瘤领域在今年迎来重磅药物——强生旗下创新治疗药物泰立珂®（特立妥单抗注射液）正式获批，单药适用于既往至少接受过三线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。
多发性骨髓瘤是我国血液肿瘤领域第二大常见恶性肿瘤，中国发病率约为十万分之一点六，多发于老年人。几乎所有患者在治疗过程中都会面临复发或耐药，严重影响着患者的生存和生活质量。特别是，随着复发次数越多，复发后的缓解深度越低，持续缓解时间不断缩短。在我国即将进入中度老龄化社会背景下，这类患者亟需更多创新、优质的药物和解决方案。
经临床验证，本次在进博会上市的泰立珂®能够提高复发或难治性多发性骨髓瘤患者的缓解率，尤其是对中国患者，总缓解率（ORR）达76.9%1。同时，泰立珂®可显著降低患者疼痛症状，为复发/难治性多发性骨髓瘤患者带来持续和临床意义的改善。为了实现患者最大程度获益，专家呼吁早诊早治，同时把骨髓瘤当成慢病来管理和对待。
应对恶性肿瘤，早识早治是关键
面对多发性骨髓瘤成为愈发重要的老龄化健康议题，哈尔滨血液病肿瘤研究所所长、中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长马军教授表示，中国多发性骨髓瘤的发病率呈现逐年上升的态势，但仍有不少患者存在漏诊、误诊的情况。
哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授
对此，复旦大学附属中山医院血液科主任、中华医学会血液学分会全国委员刘澎教授解释：“现在有效的治疗手段越来越多，病人高质量生存期越来越长，可以把多发性骨髓瘤当成高血压、糖尿病这样的慢病来管理。不过，这也取决于治疗初期要有比较好的疗效，所以要早期识别、规范治疗。“
复旦附属中山医院血液科主任刘澎教授
刘澎教授告诉记者，多发性骨髓瘤虽然是血液系统肿瘤，但是它的临床表现累及多个脏器，可以表现为肾功能损害、贫血、骨骼损害、各种感染或者神经系统症状等，所以很多患者首诊分散在各个科室，很容易被误诊为其它疾病。在临床上帮助患者缩短确诊时间，把握最佳治疗时机是关键。
基于临床经验，刘澎教授认为最关键的是要让首诊的医生，社区医院、基层医院的医生了解多发性骨髓瘤这个疾病，以通过早期症状识别疾病。其次，加强推广规律的体检，在疾病早期发现病灶并加以预防。除此之外，多发性骨髓瘤的一个关键性的诊断线索是血液中有异常的免疫球蛋白的桥带。大众可通过体检检测该项目，就能在无症状阶段及早发现病情，大大提升治疗效果和预后。
并非“绝症”，治疗策略不断发展
马军教授是国内血液学领域第二代和第三代的桥接医生，经历了大半部血液学的历史。据他介绍，多发性骨髓瘤平均发生在65岁-68岁，目前中国一般的多发性骨髓患者，平均生存期大概8年，“我们对于多发性骨髓瘤不求治愈，鉴于骨髓瘤的疾病异质性和目前的治疗手段，骨髓瘤仍不能治愈，希望患者可以和正常人一样享受良好的生活质量，实现‘功能性治愈‘，这是我们的目标”。
多发性骨髓瘤在我国乃至世界的重视程度都很高，目前已经成为全球血液淋巴系统肿瘤最热门的学科。马军教授说，从医生队伍来看，40年前中国几乎没有骨髓瘤专科医生，而现在骨髓瘤专业有2000多位医生。得益于这些年创新药物的迅猛发展，以及治疗手段的迭代升级，对于多发性骨髓瘤的治疗，以往医生可能更关注的是病人的生存——只要病人活着就行了，而现在可能更关心病人如何能够获得高质量的生存。
从多发性骨髓瘤治疗策略的发展历程来看，马军教授指出，50年前只有化疗，这类疾病患者生存率极低，高危病人生存期可能在几个月，低危患者也只有三四年的生存期。到了上世纪八十年代，有了自体造血干细胞移植、马法兰的预处理和一些蒽环类、激素药物出现，可以进行一些化疗、普通的VAD方案，但治疗上仍存在很大的困难。直到上世纪90年代以后，蛋白酶体抑制剂、抗血管生成抑制剂出现，其中代表性药物硼替佐米，为多发性骨髓瘤带来了“革命性”和“世纪改变”的治疗方案。临床发现，使用蛋白酶体抑制剂可以使多发性骨髓瘤细胞得到抑制、杀伤、而且副作用小、缓解率高，骨髓瘤治疗发生了天翻地覆的变化。
“而现在，随着更多创新药物的出现，骨髓瘤治疗将走进一个新的纪元、新的时代。这个病已经成了一个可以长期生存、获得很好生活质量的疾病，不要一提到就很害怕。”马军教授表示。
全新的治疗选择，一切为了患者
泰立珂®是一款全球首创、即用型、基于体重给药的皮下注射双特异性抗体，可将CD3+ T细胞重定向到表达BCMA的骨髓瘤细胞，以诱导杀伤肿瘤细胞。该产品也是强生在中国获批的第四个用于治疗多发性骨髓瘤的产品，进一步丰富了其在多发性骨髓瘤和血液肿瘤治疗领域领先的产品组合，让更多患者能够有机会实现功能性治愈。
马军教授一直在期待这款双抗的上市，在他看来，该双抗的上市将为高复发、高危的多发性骨髓瘤患者带来全新的希望。现有治疗手段中，有以强生CD38（即兆珂®）为代表的单抗；有抗血管生成抑制剂一代、二代、三代；以及蛋白酶体抑制剂一代、二代、三代。对于标危的病人来说，已经可以获得较长生存，但是骨髓瘤容易复发，必须有新的治疗方案，这款创新药物的出现将正式开启我国多发性骨髓瘤双抗时代。
“目前这款创新药不在医保里，所以我们也希望它可以尽快进入医保，尽快满足临床的需求。就像达雷妥尤单抗（Dara），Dara过去没进入医保的时候，只有10%-20%的病人用得上；进入医保以后，90%以上的病人都能用，这就是一个巨大的进步。”马军教授表示。
作为有50多年临床经验的医生，马军教授迫切的期待能够进一步提高药物可及性，“让病人接受和国际上同步的最好的治疗，这就是我作为老医生的想法。现在中国的经济实力也很强，就看怎么来管理，怎么来做政策改革。一切为了病人，我们最终的目的就是要让病人获益”。
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EHA Library. Cai Z. 06/13/2024; 421483; PB2717
